C9ORF72-derived polyGR polypeptides disrupt passive nucleocytoplasmic transport by tuning protein affinity for the nuclear pore barrier
Este estudo demonstra que os polipéptidos tóxicos polyGR, derivados da expansão de repetições G4C2 no gene C9ORF72 associada à ELA/DEM, perturbam o transporte nucleocitoplasmático passivo ao interagir com a barreira de poros nucleares de forma biphasica, onde proteínas com alta afinidade hidrofóbica sofrem supressão de transporte e acúmulo citoplasmático, elucidando assim o mecanismo biofísico da vulnerabilidade proteica seletiva nessas doenças.